Từ lâu, mơ ước điều trị khỏi bệnh đái tháo đường (ĐTĐ) luôn được các nhà khoa học nung nấu và nghiên cứu. Việc tạo ra các tế bào beta sản suất insulin thay thế các tế bào beta đã chết bằng các biện pháp khác nhau đã được tiến hành và ngày càng hoàn thiện.

ĐTĐ týp 1 đặc trưng bởi sự thiếu hụt insulin tuyệt đối do chính hệ miễn dịch của cơ thể phá hủy tế bào beta tiết insulin của tụy. Cho đến nay vẫn chưa thể chữa khỏi hẳn bệnh ĐTĐ. Bệnh nhân ĐTĐ týp 1 cần phải tiêm insulin thay thế từ bên ngoài 3-4 lần trong ngày để duy trì mức đường máu trong vùng an toàn. Kiểm soát đường máu thường xuyên nhằm giữ đường máu càng gần mức bình thường giúp tránh các biến chứng. ĐTĐ týp 2 thường kiểm soát đường máu được giai đoạn đầu bằng chế độ ăn hợp lý, tập thể dục và thuốc uống. Ở giai đoạn sau, bệnh ĐTĐ týp 2 thường tiến triển đến giai đoạn cần tiêm thêm insulin (thậm chí là biện pháp duy nhất giúp kiểm soát được đường máu tốt).

Cho tới hiện tại, có 3 giải pháp thay thế gồm ghép toàn bộ tụy; ghép tiểu đảo tụy và ghép tế bào gốc. Mỗi giải pháp đều có triển vọng nhưng đồng thời cũng vấp phải nhiều trở ngại rất khó vượt qua.

Nghiên cứu điều trị đái tháo đường.

Ghép toàn bộ tụy

Hàng năm có khoảng 1.300 bệnh nhân ĐTĐ týp 1 ở Mỹ được cấy ghép toàn bộ tụy. Sau 1 năm, khoảng 83% số bệnh nhân này không cần phải tiêm insulin để duy trì đường máu. Tuy nhiên, nhu cầu ghép tụy luôn vượt xa khả năng cung cấp tụy dùng để ghép. Mặt khác, để tránh cho tụy ghép bị cơ thể loại bỏ, bệnh nhân cần được điều trị thuốc ức chế miễn dịch đủ mạnh, như vậy bệnh nhân sẽ phải đối phó với một loạt các vấn đề biến chứng do thuốc như nhiễm khuẩn, loãng xương, loạn thần... Do vậy, nhiều bệnh viện chỉ thực hiện ghép tụy cùng lúc bệnh nhân ghép thận.

Ghép tiểu đảo tụy

Gần đây, các bác sĩ cũng cố gắng điều trị khỏi ĐTĐ týp 1 bằng cách ghép riêng tiểu đảo tụy - các tế bào tiết insulin. Nhưng cách làm này buộc phải dùng thuốc ức chế miễn dịch steroid liều cao hơn để chống lại hiện tượng thải ghép. Hệ quả là sau 1 năm, chỉ có 8% bệnh nhân ghép tiểu đảo tụy thành công trong việc quản lý đường máu.

Mới đây, James Shapiro và cộng sự ở Edmonton (Canada) phát triển một kỹ thuật mới ghép nhiều tiểu đảo tụy hơn và sử dụng nhiều loại thuốc ức chế miễn dịch. 7/7 bệnh nhân hoàn toàn không cần đến insulin và đường máu ổn định tốt 1 năm sau phẫu thuật. Sự thành công của phương pháp này đang được thử nghiệm tiếp ở 10 trung tâm khác trên thế giới.

Tuy nhiên, ngay cả khi phương pháp mới này thành công tốt, vẫn còn rất nhiều trở ngại khi áp dụng nó trên diện rộng để điều trị. Đầu tiên phải kể đến là thiếu người cho tụy để ghép. Tiểu đảo tụy được lấy từ người chết và cần ít nhất tụy của 2 người cho 1 ca ghép tiểu đảo. Tiểu đảo phải phù hợp với người được ghép về mặt miễn dịch, tụy phải được lấy ra trong vòng 8 giờ sau khi chết. Rất dễ hình dung là phải chờ đợi rất lâu mới có được tụy để ghép như vậy. Sau cùng, người được nhận tụy ghép phải dùng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời, điều đó khiến cho họ phải đối mặt với nguy cơ nhiễm trùng và một số bệnh khác rất cao.

Ghép tế bào gốc phôi thai

Việc phát hiện ra phương pháp phân lập và nuôi cấy tế bào gốc phôi thai năm 1998 mở ra nguồn hy vọng mới cho các bác sĩ, người nghiên cứu cũng như bệnh nhân ĐTĐ týp 1 và có thể cả bệnh nhân ĐTĐ týp 2 khả năng chữa khỏi bệnh ĐTĐ. Về mặt lý thuyết, tế bào gốc phôi thai có thể được nuôi cấy và phát triển thành các tế bào tiểu đảo tiết insulin của tụy và có thể cấy ghép cho bất kỳ ai. Các tế bào ghép cần phải được xử lý để tránh bị thải ghép. Trước khi được cấy ghép, các tế bào được đặt trong môi trường vật chất không có tính miễn dịch và bệnh nhân cần tránh tác dụng phá hủy của các thuốc ức chế miễn dịch. Những nghiên cứu mới đây trên chuột cho thấy khả năng tế bào gốc phôi thai có vẻ ít gây thải ghép do miễn dịch và có thể biến đổi thành tế bào tiết insulin. Tuy nhiên, lượng insulin đáp ứng tiết ít hơn tế bào tụy bình thường.

Hướng đi cho tương lai

Đến thời điểm này mà nói, ĐTĐ týp 1 cực kỳ khó điều trị khỏi bởi hệ miễn dịch của bệnh nhân phá hủy các tế bào tiết insulin. Ngay cả khi ghép được tế bào sản xuất insulin khác và dùng đến các biện pháp ức chế miễn dịch thì khả năng sống sót của tế bào ghép vẫn còn rất mong manh. Các kỹ thuật khác nhau nhằm bảo vệ tế bào ghép vẫn đang tiếp tục được nghiên cứu và hoàn thiện.

Một hướng đi khác là tạo ra các tế bào tiết insulin và “đóng gói” trong màng bọc có đặc tính chỉ cho insulin chuyển qua một cách tự do, còn các tế bào miễn dịch không được phép thâm nhập vào trong “hệ thống đóng gói” đó được (như vậy các tế bào tiết insulin được bảo vệ khỏi hệ miễn dịch của cơ thể).

Cuối cùng, trước khi việc cấy ghép tế bào gốc có thể được áp dụng điều trị được trên lâm sàng, rất nhiều công việc khác nhau cần được nghiên cứu thêm, đặc biệt là vấn đề các khối u phát triển sau cấy ghép (do hệ miễn dịch bị ức chế). Bệnh nhân và gia đình bệnh nhân cần sự kiên nhẫn chờ đợi sự tiến bộ y học sẽ đến trong tương lai.

(Lược dịch từ Diabetes and stem cell)

TS.BS. Nguyễn Huy Cường